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孤儿药(罕用药物)
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孤儿药(罕用药物)
与普通人群相比,一种罕见疾病的特征是受其影响的人数。根据欧洲标准,如果一种疾病每2000人中就有一人受到影响,那么这种疾病就被认为是罕见的。据估计有8000种不同类型的罕见疾病,其中许多被认为是慢性和危及生命的疾病。在一个地区的一种罕见疾病在世界的另一个地区也可能是常见的。
长期以来,人们对罕见疾病的研究不足,许多医生和政界人士都不知道这些疾病的存在。当时,针对罕见疾病的卫生政策和研究都很有限。从那时起,治疗的数量显著增加,这使得患有这些疾病的患者更容易生活得更舒适。然而,由于孤儿药价格高企,患有罕见疾病的患者可能要比患有常见疾病的患者在治疗上花费多得多。
用于治疗罕见疾病的药物被称为孤儿药。在美国,1983年的《孤儿药物法》开始鼓励孤儿药物的生产。2017年,共有459个孤儿药物被接受,而10年前,只有119个孤儿药物被接受。罗氏生产一种治疗罕见疾病的最成功的药物,Rituxan。这种药主要用于治疗类风湿性关节炎。罗氏(Roche)和诺华(Novartis)这两家总部位于瑞士的制药公司加在一起,2017年在全球范围内创造了近230亿美元的孤儿药收入。
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