临床试验是药物开发过程的关键因素。虽然在临床前测试中收集了关于一种有前途化合物的初步细节，但在临床研究过程中，药物的安全性和疗效是通过研究它与人体的相互作用来确定的。截至2021年初，注册的临床研究数量已超过36.5万。目前正在进行许多试验，以确定新的或现有的药物是否可以安全地用于治疗新冠肺炎疾病，或者更好地找到疫苗。获得监管批准是制药公司的最终目标，但临床试验成功的概率相对较低。制药公司在研发上花了多少钱？开发管道的每个阶段都存在障碍，创新药物和治疗的制造成本继续上升：预计2020年全球药物研发支出将增加约1%。对于许多制药公司来说，长期增长取决于他们发现新产品或确定老产品的新用途的能力&这样做有助于抵消药物失去市场排他性时产生的收入损失。为了寻找下一个畅销药物，顶级制药公司在研发项目上投入了大量资金。临床研究的复杂性研究团队必须仔细规划他们希望在临床研究的每个阶段实现的目标，大多数试验都包含多个终点，用于评估药物的潜在益处和副作用。典型第三阶段协议中的端点数量随着时间的推移而增加；因此，规划和测试变得更具挑战性，这可能导致错误的结论。由于临床试验越来越复杂，许多制药公司将业务外包给合同研究组织（CRO），后者在药物开发过程的特定阶段提供专家支持。受需求驱动，美国CRO市场近年来呈现稳步增长。药物开发商寻求批准截至2020年初，全球研发管道的三个临床阶段共有6200多种药物。第二阶段和第三阶段的药物数量差异很大，这表明从一种过渡到另一种特别困难。对于美国的新药，在几乎所有疾病领域，第二阶段成功的概率不到50%。在新疗法在美国销售之前，药物评估和研究中心（CDER）必须审查所有申请。2020年，CDER批准了50多种新产品，这意味着对患者的益处大于已知风险。